华盛顿——美国卫生官员周五批准了一种备受关注的阿尔茨海默病药物，该药物已被证明可以适度减缓这种脑力剥夺疾病的早期阶段，尽管存在潜在的安全风险，医生和患者必须仔细权衡。
这种名为Leqembi的药物是第一种被令人信服地证明可以通过针对阿尔茨海默病的潜在生物学来减缓记忆和思维衰退的药物。美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)批准它专门用于轻度或早期痴呆症患者。
Leqembi由日本卫材公司(Eisai)及其美国合作伙伴百健(Biogen)联合研发，是一个罕见的成功，因为在这个领域，人们习惯了对不治之症进行失败的实验治疗。这种药物带来的认知衰退延迟可能只有几个月，但一些专家表示，它仍然可以显著改善人们的生活。
“这种药物不能治愈疾病。它不能阻止病情恶化，但确实可以明显减缓疾病的进展，”圣路易斯华盛顿大学的神经学家乔伊·斯奈德博士说。“这可能意味着有人可以多六个月到一年的时间开车。”
斯奈德强调，这种名为“leh- kemm -bee”的药物也有缺点，包括需要每月两次输注，以及可能的副作用，如脑肿胀和出血。
批准是通过FDA的加速途径获得的，该途径允许药物在被证实对患者有益之前，根据早期结果推出。该机构对这条捷径的使用已经减少了越来越多的严格审查。来自政府监管机构和国会调查人员。
对这种化学名称为lecanemab的新药的审查可能意味着，大多数患者在几个月内都不会开始接受这种药物，因为保险公司将决定是否为其承保以及为谁承保。
这种药物通常一年的治疗费用为2.65万美元。卫材说，价格反映了药物在改善生活质量、减轻护理人员负担和其他因素方面的好处。该公司将其总价值定为每年3.7万美元，但表示其定价较低是为了降低患者和保险公司的成本。一个评估药物价值的独立组织最近表示，这种药物的价格必须低于20,600美元才能具有成本效益。
美国约有600万人患有阿尔茨海默氏症，全球范围内还有更多的人患有阿尔茨海默氏症，这种疾病会逐渐攻击大脑中负责记忆、推理、沟通和日常任务的区域。
FDA的批准是基于一项对850名患有阿尔茨海默病早期症状的人进行的中期研究，这些人的一种脑斑块检测呈阳性，这是该疾病的标志。
此后，卫材发表了更大的研究成果1800年病人的研究预计FDA将很快进行审查，以确认该药物的益处，并在今年晚些时候做出全面批准的决定。
这项规模更大的研究以18分制对患者的结果进行了跟踪，以衡量记忆、判断和其他认知能力。医生根据对患者和密切接触者的采访编制了评级。18个月后，接受Leqembi的患者比接受虚拟输液的患者下降得更慢——在量表上的差异不到0.5个点。耽搁了5个多月。
对于这种差异是否能为患者带来真正的好处，比如更大的独立性，人们几乎没有达成共识。
范德堡大学(Vanderbilt University)神经学研究员马修·施拉格(Matthew Schrag)博士说:“大多数患者不会注意到这种差异。”“这真的是一个非常小的影响，可能低于我们所谓的临床显著性的阈值。”
施拉格和其他一些研究人员认为，一个有意义的改善至少需要在18分制的量表上相差整整一分。
Leqembi的工作原理是清除一种叫做淀粉样蛋白的粘性大脑蛋白质，淀粉样蛋白是阿尔茨海默氏症的关键指标。但目前还不清楚是什么导致了这种疾病。其他一系列针对淀粉样蛋白的药物都失败了，许多研究人员现在认为需要联合治疗。
类似的药物Aduhelm因其有效性存在争议而名声大噪。
FDA在批准Leqembi之前没有咨询同一个专家小组。
康涅狄格州众议员罗莎·德劳罗(Rosa DeLauro)经常批评FDA，她在周五的一份声明中表示，她“对FDA选择放弃”关于该药物的小组会议“深感担忧”。
施拉格说，许多同样的担忧适用于这两种药物。
“这种微小的、可衡量的好处值得患者付出高昂的代价和可能出现的副作用吗?”他问道。“我非常怀疑。”
在卫材的研究中，大约13%的患者有脑肿胀，17%的患者有小脑出血，这些都是早期淀粉样蛋白靶向药物的副作用。在大多数情况下，这些问题不会引起头晕和视力问题等症状。
此外，几名Leqembi服用者在服用该药时死亡，其中两人正在服用血液稀释药物。卫材曾表示，死亡不能归咎于该药物。FDA的标签警告医生，如果他们给病人开勒克姆比的血液稀释剂，要谨慎使用。
保险公司可能只为公司研究中的那些人提供这种药物——患有轻度痴呆症并确认有淀粉样蛋白积累的患者。这通常需要昂贵的脑部扫描或脊髓液测试。医生将需要进行不同类型的扫描，定期检查脑肿胀和出血。
该药物推出的一个关键问题将是医疗保险(Medicare)的保险覆盖范围。联邦医疗保险计划覆盖了6,000万老年人和其他美国人。该机构覆盖面受到严格限制收购了Aduhelm公司，基本上抹去了它的美国市场，这促使Biogen不得不这么做放弃营销计划为了毒品。
卫材的高管说，他们已经花了几个月的时间与医疗保险官员讨论他们的药物数据。在美国食品和药物管理局确认该药物的疗效(预计今年晚些时候)之前，预计将不会覆盖该药物。
卫材美国首席执行官伊万·张说:“一旦我们做出了医疗保险的决定，我们就可以真正在全国范围内推出这种药物。”
73岁的贝琪·格罗夫斯在2021年被诊断出患有阿尔茨海默氏症。她曾是哈佛大学教育研究生院的讲师，她注意到自己在记住一些学生的名字和回答问题方面有困难。
她最初的诊断是基于认知检查，后来淀粉样蛋白检测呈阳性。
来自马萨诸塞州剑桥市的格罗夫斯说，她“非常愿意”尝试Leqembi，尽管有潜在的副作用，而且需要输液。
格罗夫斯说:“对我来说，一旦这种药物上市，我得到医生的批准，我就会服用它。”
美国约有600万人患有阿尔茨海默氏症，全球范围内还有更多的人患有阿尔茨海默氏症，这种疾病会逐渐攻击大脑中负责记忆、推理、沟通和日常任务的区域。
FDA的批准是基于一项中期研究，研究对象是800名患有阿尔茨海默氏症早期症状的人，他们仍然能够独立生活或在最低限度的帮助下生活。
此后，卫材发表了更大的研究成果1800年病人的研究FDA将对该药物进行审查，以确认其疗效，为今年晚些时候的全面批准铺平道路。
这项规模更大的研究以18分制对患者的结果进行了跟踪，以衡量记忆、判断和其他认知能力。医生根据对患者和密切接触者的采访编制了评级。18个月后，接受Leqembi的患者比接受虚拟输液的患者下降得更慢——在量表上的差异不到0.5个点。耽搁了5个多月。
对于这种差异是否能为患者带来真正的好处，比如更大的独立性，人们几乎没有达成共识。
范德堡大学(Vanderbilt University)神经学研究员马修·施拉格(Matthew Schrag)博士说:“大多数患者不会注意到这种差异。”“这真的是一个非常小的影响，可能低于我们所谓的临床显著性的阈值。”
施拉格和其他一些研究人员认为，一个有意义的改善至少需要在18分制的量表上相差整整一分。
Leqembi的工作原理是清除一种叫做淀粉样蛋白的粘性大脑蛋白质，这是阿尔茨海默氏症的标志之一。但目前还不清楚是什么导致了这种疾病。其他一系列针对淀粉样蛋白的药物都失败了，许多研究人员现在认为需要联合治疗。
类似的药物Aduhelm因其有效性存在争议而名声大噪。
FDA在批准Leqembi之前没有咨询同一个专家小组。
虽然围绕这种新药“没有那么戏剧化”，但施拉格说，许多同样的担忧也适用。
“这种微小的、可衡量的好处值得患者付出高昂的代价和可能出现的副作用吗?”他问道。“我非常怀疑。”
在卫材的研究中，大约13%的患者有脑肿胀，17%的患者有小脑出血，这些都是早期淀粉样蛋白靶向药物的副作用。在大多数情况下，这些问题不会引起头晕和视力问题等症状。
此外，几名Leqembi服用者在服用该药时死亡，其中两人正在服用血液稀释药物。卫材曾表示，死亡不能归咎于该药物。FDA的标签警告医生，如果他们给病人开勒克姆比的血液稀释剂，要谨慎使用。
保险公司可能只为那些像公司研究中那样的人提供这种药物——症状轻微并确认有淀粉样蛋白积聚的患者。这通常需要昂贵的脑部扫描。另一种类型的扫描将需要定期监测脑肿胀和出血。
该药物推出的一个关键问题将是联邦医疗保险(Medicare)的覆盖范围决定。联邦医疗保险覆盖了6000万老年人和其他美国人。该机构覆盖面受到严格限制收购了Aduhelm公司，基本上抹去了它的美国市场，这促使Biogen不得不这么做放弃营销计划为了毒品。
卫材的高管说，他们已经花了几个月的时间与医疗保险官员讨论他们的药物数据。在美国食品和药物管理局确认该药物的疗效之前，预计将不会覆盖该药物，可能在今年晚些时候。
卫材美国首席执行官伊万·张说:“一旦我们做出了医疗保险的决定，我们就可以真正在全国范围内推出这种药物。”
来自马萨诸塞州剑桥市的73岁的贝琪·格罗夫斯于2021年被诊断出患有阿尔茨海默氏症。她曾是哈佛大学教育学院的讲师，她注意到自己在记住一些学生的名字和回答问题方面有困难。
她最初的诊断是基于认知检查，后来淀粉样蛋白检测呈阳性。
格罗夫斯说，她“非常愿意”尝试Leqembi，尽管有潜在的副作用，而且需要输液。
格罗夫斯说:“对我来说，一旦这种药物上市，我得到医生的批准，我就会服用它。”
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美联社医学作家laura Neergaard对这篇报道也有贡献
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